Apraglutide

FE 203799, apraglutide (DCI)

Recuperación, reparación y tejidos
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1Qué es

Apraglutide es un análogo sintético del GLP-2, una hormona que liberan células especializadas del revestimiento intestinal después de comer. La función natural del GLP-2 es mantener en buen estado el revestimiento intestinal y ampliar la superficie de absorción cuando hay alimento que absorber. En el síndrome de intestino corto con insuficiencia intestinal (SIC-II), en el que la extirpación quirúrgica del intestino deja muy poca superficie de absorción, las personas dependen de soporte parenteral, es decir, nutrición y líquidos administrados por vía intravenosa, a menudo varias noches a la semana de por vida. Un análogo de GLP-2 que aumente la absorción puede reducir esa dependencia.

El GLP-2 nativo es destruido en minutos por la enzima DPP-4. Apraglutide está diseñado para resistir a la DPP-4 y unirse fuertemente a la albúmina, lo que permite una inyección semanal en lugar de diaria. Esa es su principal diferencia con teduglutide (#164), el análogo de GLP-2 diario aprobado. Es un fármaco en investigación; nunca se ha comercializado.


2Cómo se cree que funciona

Activación del receptor de GLP-2 en el intestino. desencadena la liberación de mediadores de crecimiento locales (IGF-1, factor de crecimiento de queratinocitos, óxido nítrico) por parte de células subepiteliales, que a su vez impulsan la proliferación de las células de las criptas.
Efecto estructural. las vellosidades se alargan, las criptas se profundizan y aumenta la superficie de absorción. El tránsito se ralentiza y aumenta el flujo sanguíneo intestinal.
Efecto funcional. se absorben por vía enteral más líquidos, electrolitos y nutrientes, por lo que disminuye el volumen necesario por vía intravenosa. En los mejores respondedores, el soporte parenteral puede suspenderse por completo ("autonomía enteral").
Por qué importa la pauta semanal. la inyección subcutánea diaria es una carga considerable para este grupo de pacientes; la dosificación semanal fue la justificación del desarrollo.
Un análogo de GLP-2 de acción prolongada que se administra semanalmente en lugar de a diario, con el mismo efecto sobre la superficie intestinal en el síndrome de intestino corto.Esquema — sin escala

3Qué muestra la investigación

Síndrome de intestino corto con insuficiencia intestinal

STARS, un ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, es el mayor ensayo en SIC-II realizado hasta la fecha. El promotor informó de que apraglutide logró una reducción estadísticamente significativa del volumen semanal de soporte parenteral frente a placebo con dosificación semanal, y de que en la extensión a largo plazo 27 pacientes que dependían del soporte parenteral alcanzaron la autonomía enteral (informes del promotor 2024–2025; conviene revisar la publicación completa revisada por pares antes de citar cifras). La cifra de autonomía enteral debe tratarse como una observación de una extensión de un solo grupo, no como un criterio de valoración controlado.
Sin grado

Interpretación regulatoria de STARS: advertencia importante

En 2025 el promotor comunicó que, tras conversaciones con la FDA, sería necesario un ensayo confirmatorio de fase 3 antes de poder solicitar la aprobación en el SIC-II dependiente de soporte parenteral. Un análisis farmacocinético mostró que la exposición efectivamente alcanzada en STARS fue inferior a la prevista debido a la forma en que se prepararon y administraron las dosis. Esto es inusual y merece decirse con claridad: un ensayo que alcanzó su criterio de valoración no estableció, a juicio del regulador, una dosis aprobable.

Farmacología clínica previa

Los trabajos de fase 1 y fase 2 en voluntarios sanos y en SIC establecieron el intervalo de dosificación semanal, aumentos dependientes de la dosis de la citrulina (un marcador de la masa de enterocitos) y señales de absorción intestinal (Wisniewski 2016, J Pharmacol Exp Ther; Naimi 2019, Lancet Gastroenterol Hepatol †). [1][2]
Grado B/C

Otras indicaciones

Trabajos exploratorios han estudiado la enfermedad injerto contra huésped intestinal y la lesión intestinal aguda inducida por radiación, con la misma lógica de reparación de la mucosa. Son preliminares y no deben describirse como establecidos. Uso en la comunidad: prácticamente nada documentado. Es un fármaco en investigación de administración hospitalaria para una enfermedad rara, utilizado solo dentro de ensayos.

4Efectos secundarios e interacciones reportados

Reportado en la literatura

El perfil de efectos adversos descrito en los ensayos es el de la clase GLP-2: dolor y distensión abdominal, náuseas, vómitos, edema periférico, complicaciones del estoma en personas con estoma (inflamación del estoma, estenosis) y reacciones en el lugar de inyección. Puede producirse sobrecarga de líquidos si no se reduce el volumen intravenoso a medida que mejora la absorción enteral.

Reportado por la comunidad

ninguno; no existe uso en la comunidad.

Teórico / de clase. los análogos de GLP-2 son tróficos para la mucosa intestinal, lo que plantea la preocupación de acelerar una neoplasia existente. La ficha técnica de teduglutide exige una colonoscopia antes de empezar y periódicamente después, y la misma lógica se aplica aquí. Se han descrito eventos biliares y pancreáticos con la clase, que se vigilan en los ensayos.

Interacciones. la mejora de la absorción intestinal puede aumentar la absorción de medicamentos orales, incluidos fármacos con un margen terapéutico estrecho; puede ser necesario revisar las dosis. Las pautas concomitantes de líquidos y nutrición intravenosos deben reducirse de forma activa, lo que en la práctica es una interacción de prescripción.

Marcadores que los investigadores suelen monitorizar

Tomados de la clase GLP-2 y de los protocolos de los ensayos en SIC-II:

MarcadorPor qué se vigila
Volumen semanal de soporte parenteralel criterio de valoración real; todo lo demás son datos de apoyo.
Citrulina plasmáticaun marcador de la masa funcional de enterocitos; aumenta con la activación del receptor de GLP-2.
Peso corporal, balance hídrico, diuresispara detectar la sobrecarga de líquidos cuando la absorción enteral mejora y aún no se ha reducido el volumen intravenoso.
Electrolitos, magnesio, creatinina y FGelos pacientes con SIC-II están al límite en todos ellos.
Pruebas de función hepática y bilirrubinala enfermedad hepática asociada a la insuficiencia intestinal es frecuente en esta población, y los eventos biliares son una preocupación de la clase.
Lipasa y amilasalos eventos pancreáticos se vigilan con los análogos de GLP-2.
Colonoscopia antes y durante el tratamientoobligatoria con teduglutide por el mecanismo trófico sobre la mucosa; la misma precaución se aplica en los ensayos con GLP-2.

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5Formulación y contexto de administración

Inyección subcutánea en investigación suministrada según el protocolo del ensayo, reconstituida y administrada conforme a ese protocolo por personal formado o por pacientes formados. No existe ninguna presentación comercializada, ninguna formulación de consumo ni ninguna guía de autopreparación. El hallazgo sobre la exposición en STARS recuerda por sí mismo que los detalles de preparación y administración pueden cambiar de forma sustancial la dosis efectivamente administrada.


6Estudiado habitualmente junto con

Teduglutide (#164) como comparador aprobado en la misma indicación, glepaglutide (#244) como el otro análogo de GLP-2 semanal/bisemanal en desarrollo, y el manejo de la nutrición parenteral en general. También se comenta junto a análogos de GLP-1 como semaglutide (#3), solo como cuestión de biología de la familia de receptores, no como combinación.

Enlaces informativos. No son recomendaciones de combinaciones.


7Estado regulatorio por región

RegiónEstado (verificado el —)
Estados UnidosNo aprobado. Designación de medicamento huérfano para el SIC; la FDA ha indicado que se necesita un ensayo confirmatorio de fase 3 antes de poder presentar una NDA. Solicitud en suspenso †
Unión EuropeaNo autorizado; designación de medicamento huérfano concedida †
Reino UnidoSin licencia
AustraliaNo aprobado
SudáfricaNo registrado
DeporteNo figura específicamente en la lista de la WADA; como sustancia no aprobada, entraría en S0 para los deportistas. Consultar la lista vigente

8Preguntas abiertas

  • Cuál es realmente la dosis correcta, dado el déficit de exposición en STARS.
  • Si un ensayo confirmatorio reproduce la reducción del soporte parenteral con la exposición prevista.
  • Si la dosificación semanal es realmente tan eficaz como teduglutide diario: no existe ningún ensayo comparativo directo.
  • El riesgo de neoplasia a largo plazo con una activación sostenida del receptor de GLP-2.

9Referencias

  1. 1Wisniewski K et al. (2016). Discovery of a novel, long-acting GLP-2 analog for the treatment of short bowel syndrome. J Pharmacol Exp Ther. PubMed
  2. 2Naimi RM et al. (2019). Effects of apraglutide, a novel long-acting GLP-2 analogue, on intestinal absorption in patients with short bowel syndrome. Lancet Gastroenterol Hepatol [verify]. PubMed
  3. 3Jeppesen PB et al. (2024–2025). STARS: a Phase 3 trial of apraglutide in short bowel syndrome with intestinal failure. [Publication to be confirmed before citing figures.] PubMed
  4. 4Ironwood Pharmaceuticals (2025). Clinical and regulatory update on apraglutide (company disclosure of FDA requirement for a confirmatory Phase 3 trial). PubMed
  5. 5Drucker DJ, Yusta B (2014). Physiology and pharmacology of the enteroendocrine hormone glucagon-like peptide-2. Annu Rev Physiol. PubMed · DOI

Las referencias se están resolviendo a identificadores PubMed/DOI; hasta entonces, los enlaces buscan la cita en PubMed.

† Nuestros revisores lo están confirmando con fuentes actuales.


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Efectos secundarios autorreportados Fase 2

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31 oct 2026Profile published — awaiting medical review

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