SS-31
elamipretide、Bendavia、MTP-131、Forzinity（美國商品名）
1這是什麼
SS-31 是一種由四個胺基酸組成的合成肽，於 2000 年代初期由 Hazel Szeto（Cornell）與 Peter Schiller（Montreal）開發，最初源自類鴉片肽的研究。後來發現它會在粒線體內濃縮約一千倍，並附著於心磷脂上；心磷脂是粒線體內膜特有的一種脂質分子，負責維持產能機制的結構形態。Stealth BioTherapeutics 以 elamipretide 之名推動臨床研究計畫，試驗涵蓋心臟病發作、心衰竭、腎臟疾病、粒線體肌病變、Barth 症候群、乾性老年性黃斑部病變及萊伯氏遺傳性視神經病變。
這些試驗大多未達到主要終點。促成核准的例外是 Barth 症候群，這是一種極罕見的 X 染色體連鎖疾病，患者的心磷脂本身即有缺陷。它是本網站少數真正獲得法規核准的化合物之一，同時也是核准範圍遠比網路上的熱烈討論所暗示的狹窄許多的例子。
2推測的作用機制
以肽而言，其作用機制在細胞、分離的粒線體及動物中已有異常詳盡的描述（Szeto 2014, Br J Pharmacol）。情況在臨床試驗階段才變得複雜。
3研究顯示了什麼
原發性粒線體肌病變
急性心肌梗塞
乾性老年性黃斑部病變
動物中的老化、骨骼肌與腎臟
4已報告的副作用與交互作用
文獻報告
各項試驗中最主要的不良反應為注射部位反應——發紅、搔癢、疼痛、腫脹、瘀青——見於多數接受皮下注射者，常需輪替注射部位，偶爾導致停藥。部分長期使用者出現嗜酸性白血球增多 †。在多數試驗中，頭痛、噁心與頭暈的發生率與安慰劑相近。未見一致的器官毒性訊號。社群報告
注射部位出現可能持續數天的腫塊（非常常見）、搔癢、疲倦、頭痛；部分人回報主觀上精力增加，其他人則無任何感受。理論推斷. 改善所有細胞的粒線體功能，理論上也可能助長腫瘤細胞；試驗中未觀察到此現象，但也未曾針對此目的進行研究。缺乏懷孕期間的數據。
交互作用。 試驗中未發現任何交互作用。應參閱核准產品的仿單。
研究者常監測的指標
| 指標 | 為何受到關注 |
|---|---|
| 嗜酸性白血球計數（全血球計數含白血球分類） | 試驗中曾有長期使用後出現嗜酸性白血球增多的報告 †。 |
| 肌酸激酶與乳酸 | 肌病變試驗中使用的肌肉與粒線體壓力指標。 |
| 六分鐘步行距離與握力或膝伸肌肌力 | Barth 症候群與肌病變試驗中使用的功能性終點。 |
| 心臟超音波測得的心搏量與射出分率 | Barth 症候群與心衰竭試驗中的心臟終點。 |
| 注射部位日誌 | 最常見的不良反應；試驗中有系統地追蹤記錄。 |
| 一般基線檢查：全血球計數（CBC）、綜合代謝檢查（CMP）、肝功能與腎功能 |
對所有人免費。安全資訊絕不設付費牆。
5復溶與操作處理
研究用材料通常為 10 mg 或 50 mg 小瓶裝，因為劑量以毫克計。以抑菌注射用水復溶；此肽在溶液中相當穩定。由於注射部位反應是試驗中的主要問題，研究人員常採用較大的稀釋體積並輪替注射部位。
在計算器中開啟（已預填）→6常與之一同研究的化合物
MOTS-c 與 humanin（社群所稱的「粒線體組合」；無合併使用的研究）、NAD⁺ 前驅物、CoQ10（在粒線體疾病中作為對照品或背景治療）。
僅為資訊性交叉連結，並非組合搭配建議。
7各地區法規狀態
| 地區 | 狀態（查核於 —） |
|---|---|
| 美國 | FDA 加速核准（2025 年），商品名 Forzinity，用於體重 ≥30 kg 的 Barth 症候群患者；其他所有用途均屬研究中或未經核准。灰色市場的 SS-31 並非核准產品 † |
| 歐盟 | 未獲許可；已有針對 Barth 症候群的孤兒藥資格認定 † |
| 英國 | 未獲許可 |
| 澳洲 | 未獲核准 |
| 南非 | 未註冊 |
| 運動 | 先前屬 S0（未經核准物質）；美國核准後的狀態應對照最新 WADA 禁用清單確認 † |
8尚未解答的問題
- 一個作用機制如此明確的化合物，為何在大多數療效試驗中失敗？受試者選擇、劑量與終點選擇都仍有爭議。
- Barth 症候群中的效益是否取決於其特定的心磷脂缺陷，因而無法推及一般老化？
- 超過數百名患者規模之外的長期安全性。
- 社群使用的較低劑量究竟是否具有任何藥理作用。
9參考文獻
- 1Szeto HH (2014). First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics. Br J Pharmacol. PubMed · DOI
- 2Birk AV et al. (2013). The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. PubMed · DOI
- 3Reid Thompson W et al. (2021). A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome. Genet Med. PubMed
- 4Karaa A et al. (2023). Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology. PubMed · DOI
- 5Gibson CM et al. (2016). EMBRACE STEMI study: a Phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. Eur Heart J. PubMed · DOI
- 6Butler J et al. (2020). Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. J Card Fail. PubMed · DOI
- 7Daubert MA et al. (2017). Novel mitochondria-targeting peptide in heart failure treatment: a randomized, placebo-controlled trial of elamipretide. Circ Heart Fail. PubMed · DOI
- 8Allingham MJ et al. (2022). Elamipretide, a mitochondrial-targeted drug, for the treatment of subjects with dry AMD: the ReCLAIM-2 trial. Ophthalmol Sci. PubMed
- 9FDA (2025). Approval documents for elamipretide (Forzinity) in Barth syndrome [verify]. PubMed
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