Hirudin

hirudin(水蛭素,天然水蛭肽);重组类似物 lepirudin(Refludan)和 desirudin(Iprivask、Revasc)。相关的合成类似物 bivalirudin(Angiomax)另有独立档案(#131)

心血管与循环
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关于本档案的说明。 Lepirudin 和 desirudin 曾是获批的处方药。两者均已被生产商停产,且 lepirudin 的欧洲上市许可已被撤销,因此本页所述药物在很大程度上已属历史。Bivalirudin(#131)仍可获得,并已接管大部分临床领域。此处内容均不构成抗凝药使用指南:这些是在实验室监测下给药的医院用药,且没有逆转剂。

1这是什么

Hirudin 正是水蛭起作用的原因。药用水蛭用于放血疗法至少已有两千年历史;水蛭脱落后咬伤处仍会出血数小时,这一实际观察在 1884 年得到解释,当时 John Haycraft 在水蛭分泌物中发现了一种抗凝物质。Fritz Markwardt 在 1950 年代分离并鉴定了 hirudin,确定了其结构,确立了它是已知最强效的天然凝血酶抑制剂——其结合解离常数处于飞摩尔级别,几乎达到蛋白质–蛋白质相互作用所能达到的紧密程度上限。

凝血酶是凝血过程的核心酶。肝素作为最常用的抗凝药,并不直接作用于凝血酶;它通过加速抗凝血酶起作用,因而存在两个重要弱点。它无法灭活已结合在血凝块内的凝血酶;并且在部分患者中,它会引发针对肝素–血小板因子 4 复合物的免疫反应,反常地导致血栓形成——即肝素诱导的血小板减少症(HIT)。直接凝血酶抑制剂能同时解决这两个问题,而这正是开发 hirudin 类似物所针对的临床定位。

重组技术产生了两种产品。Lepirudin 于 1990 年代末获批,专门用于 HIT 伴血栓形成——在这种情况下患者急需抗凝,却不能使用肝素。Desirudin 获批用于髋关节置换术后静脉血栓栓塞预防。两者均未能在商业上存续。Lepirudin 的生产商于 2012 年将其停产,欧洲许可被撤销;desirudin 从未真正上市推广。取而代之占据这一领域的是 argatroban 和 bivalirudin(#131)——后者是根据 hirudin 结合基序设计的 20 个氨基酸的合成肽,结合可逆,半衰期更短。

请注意,天然 hirudin 在酪氨酸 63 位发生硫酸化;重组版本则没有,这在一定程度上降低了亲和力。研究文献中的“hirudin”可能指其中任何一种。


2推测的作用机制

二价凝血酶结合. Hirudin 的 C 端尾部结合凝血酶的外位点 1,即凝血酶通常用于抓握纤维蛋白原的位点;N 端结构域占据催化位点。同时结合这两处产生了非凡的亲和力,并使抑制在临床时间尺度上实际上不可逆。
不依赖辅因子. 与肝素不同,hirudin 不需要抗凝血酶。它对游离凝血酶和结合于血凝块的凝血酶同样有抑制作用,且不会被活化血小板释放的血小板因子 4 中和——这正是它在 HIT 中有效的原因。
下游效应. 阻断凝血酶可阻止纤维蛋白原裂解、因子 V、VIII 和 XIII 的活化,以及凝血酶介导的血小板活化。其作用广泛且没有解毒剂:不存在类似鱼精蛋白的拮抗剂。
肾脏清除. 两种类似物基本以原形经肾脏清除。在肾功能损害时它们会蓄积,这是相当一部分 lepirudin 出血事件背后的机制,也是获批后剂量建议被下调的原因。
水蛭来源的抗凝物质,也是 bivalirudin 的衍生母体。它与凝血酶几乎不可逆地结合,效果虽好,但一旦开始出血,便没有简便的逆转办法。示意图——未按比例绘制

3研究显示了什么

等级:A (historical standard of care)

肝素诱导的血小板减少症

HAT-1、HAT-2 和 HAT-3 前瞻性研究在确诊 HIT 的患者中评估了 lepirudin,采用历史对照,报告与对照队列相比,死亡、截肢和新发血栓栓塞并发症的复合终点发生率降低(Greinacher 1999, Circulation;Greinacher 1999, Blood;Lubenow 2005, Blood)。这些研究并未与活性对照药进行随机比较——将 HIT 患者随机分配至继续使用肝素是不可接受的——因此证据属于采用历史比较的前瞻性队列研究,这也是该适应证实际可达到的上限。 [2][3][4]
等级:A (modest benefit, more bleeding)

急性冠脉综合征

大型随机试验在不稳定型心绞痛和心肌梗死中比较了 hirudin 与肝素。GUSTO-IIb(n≈12,000)发现早期有小幅优势,但未持续至 30 天(GUSTO IIb Investigators 1996, NEJM)。OASIS-2(n≈10,000)报告与肝素相比,hirudin 降低了心血管死亡或心肌梗死,但代价是需要输血的大出血增多(OASIS-2 Investigators 1999, Lancet)。TIMI-9 和 GUSTO-IIa 试验因在最初选定剂量下颅内出血过多而提前终止,这使该领域重新确定了剂量。总体情况——疗效获益有限、出血代价明确、没有解毒剂——正是 hirudin 类药物从未在冠心病诊疗中取代肝素的原因。

髋关节置换术后深静脉血栓预防

在择期髋关节置换术中,desirudin 对比普通肝素以及对比 enoxaparin 的随机试验报告,desirudin 组经静脉造影检出的深静脉血栓发生率更低(Eriksson 1997, NEJM;Eriksson 1997, Lancet)。这是高质量的证据,但对应的产品此后并未商业化。 [7]

药用水蛭疗法

在美国,活体药用水蛭作为医疗器械获准上市,用于重建和再植手术,以缓解皮瓣和再植手指的静脉淤血;在这些情况下,吸血与咬伤处的持续出血相结合本身就是治疗效果。病例系列和小型研究支持这一特定的外科用途。水蛭疗法用于骨关节炎已在小型随机试验中进行研究,报告有症状获益,但方法学质量普遍较低;这并不能作为 hirudin 作为药理学药物的证据。
等级:D/—

外用和口服“hirudin”产品

宣传中提及 hirudin 或水蛭提取物的乳膏和补充剂,没有可信证据显示其具有全身抗凝作用;一个由 65 个氨基酸组成的肽不具有口服生物利用度。

4已报告的副作用与相互作用

文献报告

常见(文献). 出血是主要且可预期的不良反应——注射和穿刺部位出血、血肿、血尿、胃肠道出血、需要输血的贫血。冠脉试验中的大出血发生率始终高于肝素。

严重/警告. 颅内出血,曾导致两项早期试验在最初选定剂量下被终止;致死性出血;肾功能损害时的蓄积和过量,这是最重要的单一剂量风险,lepirudin 在显著肾功能不全时需大幅减量或避免使用。没有逆转剂——出血的处理以支持治疗为主,血液滤过的作用有限。

社区报告

社区使用:针对药用类似物基本没有记录——这些是需要实验室监测的静脉用或在医院给药的皮下抗凝药,且两者均已退市。水蛭疗法和外用水蛭提取物产品确有消费者使用;前者应与药理学抗凝相区分,后者没有证据支持。

免疫原性. 相当大比例接受 lepirudin 治疗的患者产生了抗 hirudin 抗体——在长期治疗中报告约为 40–70%。大多数抗体不具中和作用,部分抗体反常地通过延迟肾脏清除而增强并延长抗凝作用,因此治疗持续越久,越需要更密切的 aPTT 监测。在既往接受过治疗的患者再次暴露时曾报告严重过敏反应,包括致死病例,因此产生了专门针对再次暴露的警告。

理论推断. 再次暴露时 hirudin 类似物之间的交叉反应;抗体状态与有效半衰期之间的相互作用。

相互作用。 与溶栓药、抗血小板药、其他抗凝药及非甾体抗炎药(NSAID)合用时出血风险叠加——正是在 hirudin 与 streptokinase 或 alteplase 联用的冠脉试验中出现了颅内出血。Hirudin 类药物会延长 aPTT、INR 和凝血酶时间,从而干扰其他抗凝药的监测,并使向 warfarin 的过渡更加复杂。

研究者常监测的指标

这些指标遵循获批说明书和试验方案;对于这类药物,监测并非可选项:

指标为何受到关注
aPTT(活化部分凝血活酶时间)两种产品的常规监测检测,目标比值约为基线的 1.5–2.5 倍;在开始用药后 4 小时及每次调整速率后检测。在高浓度时其与 hirudin 浓度的关系呈非线性,这是已知的局限性。
蛇静脉酶凝血时间用于测定直接凝血酶抑制剂浓度的更准确的检测方法,用于研究,并在临床条件允许时使用。
血小板计数HIT 的决定性指标;血小板计数恢复表明诊断正确且治疗有效。
血红蛋白和血细胞比容出血是主要不良反应,且可能为隐匿性。
肌酐和 eGFR两种药物均经肾脏清除并会蓄积;这是最重要的安全参数,也是最常被忽视的参数。
INRhirudin 类药物会独立于 warfarin 的作用而延长 INR,这使向口服抗凝药的过渡确实颇为棘手,也是有记录的差错来源。
抗 hirudin 抗体无法常规检测,但可解释延长治疗期间出现的意外延长的作用。

对所有人免费。安全信息绝不设付费墙。


5复溶与操作处理

两种产品都是医院药房用品,以冻干粉形式提供,用注射用水或生理盐水复溶,再进一步稀释用于输注,于使用前即刻配制并按说明书丢弃。Lepirudin 的剂量按体重计算并根据 aPTT 调整,目标比值约为对照值的 1.5–2.5 倍,每次调整速率后四小时检测;desirudin 为固定 15 mg 皮下剂量,需进行 aPTT 监测,并在肾功能损害时减量。文献中记录的实际风险是按体重计算时的算术错误以及未根据肾功能减量。两种产品目前均未上市,因此本节属于历史资料,而非操作说明。


6常与之一同研究的化合物

Bivalirudin(#131),现存的由 hirudin 衍生的合成类似物,也是其直接后继者;argatroban,一种接管了 HIT 适应证的小分子直接凝血酶抑制剂,经肝脏清除,因此在肾功能损害时更为适用;dabigatran,同一药理学思路衍生出的口服直接凝血酶抑制剂;fondaparinux、肝素和 enoxaparin,作为整个试验项目中的对照药。

仅为信息性交叉链接,并非组合搭配建议。


7各地区监管状态

地区状态(核查于 —)
美国Lepirudin(Refludan)曾获 FDA 批准用于 HIT 伴血栓形成;2012 年被生产商停产,现已不再上市。Desirudin(Iprivask)曾获 FDA 批准用于髋关节置换术后 DVT 预防;已停产。活体药用水蛭作为 II 类医疗器械获准上市
欧盟Refludan 曾获 EMA 授权;上市许可已被撤销。Revasc(desirudin)的许可同样已撤销 †
英国此前与欧盟一致获得许可;现已不再上市 †
澳大利亚目前未上市 †
南非目前未注册 †
体育未被 WADA 禁用。抗凝药不具有提升运动表现的作用,未被列入清单

8尚未解答的问题

  • 为什么两种证据充分的产品在商业上失败——是出血特征、缺乏解毒剂、argatroban 和 bivalirudin 的出现,还是 HIT 市场规模过小?
  • 非中和性抗 hirudin 抗体带来的抗凝作用增强,在基于抗体的抗凝药设计中是否有可借鉴的类似思路?
  • 水蛭唾液中除 hirudin 外还含有数十种抗止血和抗炎蛋白,其中是否还有其他具有药理学价值的成分?
  • 如果水蛭疗法对骨关节炎的症状获益确实存在,其实际机制是什么?

9参考文献

  1. 1Markwardt F (1991). Hirudin and derivatives as anticoagulant agents. Thromb Haemost. PubMed
  2. 2Greinacher A et al. (1999). Recombinant hirudin (lepirudin) provides safe and effective anticoagulation in patients with heparin-induced thrombocytopenia: a prospective study. Circulation. PubMed · DOI
  3. 3Greinacher A et al. (1999). Lepirudin (recombinant hirudin) for parenteral anticoagulation in patients with heparin-induced thrombocytopenia. Circulation. PubMed · DOI
  4. 4Lubenow N et al. (2005). Lepirudin for prophylaxis of thrombosis in patients with acute isolated heparin-induced thrombocytopenia: an analysis of three prospective studies. Blood. PubMed · DOI
  5. 5The Global Use of Strategies to Open Occluded Coronary Arteries (GUSTO) IIb Investigators (1996). A comparison of recombinant hirudin with heparin for the treatment of acute coronary syndromes. NEJM. PubMed
  6. 6Organisation to Assess Strategies for Ischemic Syndromes (OASIS-2) Investigators (1999). Effects of recombinant hirudin (lepirudin) compared with heparin on death, myocardial infarction, refractory angina, and revascularisation procedures in patients with acute myocardial ischaemia without ST elevation. Lancet. PubMed
  7. 7Eriksson BI et al. (1997). A comparison of recombinant hirudin with a low-molecular-weight heparin to prevent thromboembolic complications after total hip replacement. NEJM. PubMed · DOI
  8. 8European Medicines Agency. Refludan EPAR — withdrawal of marketing authorisation. PubMed

参考文献正在对应到 PubMed/DOI 标识符;在此之前,链接会在 PubMed 中搜索该条引文。

† 我们的审核员正在依据现有来源进行确认。


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自我报告的副作用 第 2 阶段

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2026年10月31日Profile published — awaiting medical review

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