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Rusfertide

PTG-300、Mimrylo（據報導的美國商品名，2026）

心血管與循環
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關於本檔案的說明。 Rusfertide 已完成第 3 期試驗，據新聞報導，於 2026 年 8 月 28 日以商品名 Mimrylo 獲 FDA 核准用於真性紅血球增多症 †。此藥為須由專科醫師處方的藥物。社群或自行使用基本上沒有任何紀錄，不過其機轉（降低鐵的可利用性與血球比容）偶爾會在耐力運動與睪固酮療法論壇中被討論；此類用途並無任何證據基礎。

1這是什麼

鐵調素是由肝臟製造、含 25 個胺基酸的激素，扮演人體鐵的「恆溫器」。鐵調素濃度高時，鐵被鎖住；濃度低時，鐵大量湧入血液，骨髓便利用它製造紅血球。天然鐵調素難以作為藥物使用，因為它在數分鐘內即被清除。Rusfertide 是經重新設計、穩定化的版本，保留了關鍵的鐵調節區域，且作用時間足以每週注射一次。

真性紅血球增多症（PV）是一種慢性血液癌症，幾乎都由 JAK2 突變驅動，骨髓會製造過多紅血球。變稠的血液會增加血栓與中風的風險。標準照護為反覆放血（放血治療）以維持血球比容低於 45%，加上 aspirin，並對較高風險患者使用細胞減量藥物（hydroxyurea、interferon、ruxolitinib）。放血治療有效，但會造成缺鐵、疲倦與注意力不集中，且許多患者仍有一段時間高於 45% 的目標。Rusfertide 本質上誘發一種受控的功能性鐵限制，在不移除血液的情況下達到放血治療的效果。

2推測的作用機制

Rusfertide 會結合膜鐵轉運蛋白（目前已知唯一的細胞鐵輸出蛋白），使其被內化並降解，與鐵調素的作用完全相同。
從食物吸收的鐵留在腸道上皮細胞中，並隨這些細胞脫落而流失；從老舊紅血球回收的鐵則留在巨噬細胞內。血清鐵與運鐵蛋白飽和度在數小時內下降。
由於送達骨髓的鐵減少，紅血球生成受到限制，血球比容逐漸下降並維持在控制範圍內。重要的是，體內鐵儲存（鐵蛋白）實際上會上升，因為鐵被保留在儲存細胞中，因此患者不會像接受放血治療時那樣出現缺鐵。
血小板與白血球未受到明顯影響，因為此限制專一作用於高度需鐵的紅血球系。
一種 hepcidin 擬似物。Hepcidin 會關閉 ferroportin——鐵離開細胞的唯一通道——使鐵留在細胞內而不進入血液；用於抑制真性紅血球增多症的紅血球生成。示意圖——未按比例繪製

3研究顯示了什麼

依賴放血治療的真性紅血球增多症

VERIFY 將 293 名需頻繁放血的 PV 患者隨機分配，在既有治療之外接受每週 rusfertide 或安慰劑，為期 32 週。主要終點為臨床反應（第 20–32 週期間未達放血條件），達成率為 76.9% 對 32.9%（p < 0.0001）。32 週內平均放血次數為 0.5 次對 1.8 次；全程維持血球比容低於 45% 的比例為 62.6% 對 14.4%；患者自述的疲倦有所改善。在開放標籤期，84.1% 的反應者維持反應至第 52 週（發表於 ASCO/EHA 2025 與 ASH 2025；Kremyanskaya 2025, NEJM †）。 [2]
等級：A (small)

第 2 期

REVIVE 是一項開放標籤劑量探索研究，包含為期 12 週的隨機撤藥期，納入 70 名患者，結果顯示 rusfertide 基本上消除了放血需求，且患者改用安慰劑後即失去血球比容控制（Kremyanskaya 2024, NEJM）。PACIFIC 研究的對象為基線血球比容偏高的患者 †。 [1]

遺傳性血色素沉著症

一項小型第 2 期試驗顯示運鐵蛋白飽和度降低、放血需求減少；此適應症已被調降優先順序 †。

4已報告的副作用與交互作用

文獻報告

注射部位反應是最常見的不良事件（VERIFY 中約 47%，多為輕微紅斑與搔癢）。貧血（約 26%，反映預期的鐵限制作用過度）、疲倦、搔癢、關節痛、噁心。嚴重不良事件並未比安慰劑更常見（3.4% 對 4.8%），且均未被判定與藥物相關；無第 4 或 5 級事件。2023 年曾因小鼠非臨床致癌性研究發現良性與惡性皮膚腫瘤而短暫實施臨床暫停；經審查後解除，試驗中的皮膚癌（基底細胞癌與鱗狀細胞癌）經仔細檢視，未確立明確的增加，但預期仿單將載有相關註記並建議定期皮膚檢查 †。

社群報告

無紀錄。

理論推斷. 若過度施加，鐵限制理論上可能損害運動能力或認知功能；血栓風險因血球比容受控而降低而非增加，但這並非試驗終點。

交互作用。 尚未確立藥動學交互作用。口服或靜脈注射鐵劑會直接抵消其作用機轉；紅血球生成刺激劑亦同。

研究者常監測的指標

依據試驗方案與鐵生理學：

指標為何受到關注
血球比容與血紅素主要的療效與安全性指標；目標低於 45%，避免貧血。
鐵蛋白與運鐵蛋白飽和度治療期間鐵蛋白上升、運鐵蛋白飽和度下降；這是鐵調素模擬物發揮作用的特徵。
全血球計數，包括血小板與白血球用以確認作用對紅血球具選擇性，並追蹤潛在的 PV。
皮膚檢查因非臨床皮膚腫瘤發現，以及此族群中已知 hydroxyurea 帶來的皮膚癌風險，故建議進行。
患者自述的疲倦與注意力（例如 MFSAF、PROMIS）對患者具重要意義的次要結果。
JAK2 對偶基因負荷於 PV 研究中追蹤；預期 rusfertide 不會改變此指標。

對所有人免費。安全資訊絕不設付費牆。

5復溶與操作處理

依仿單，劑型為成品藥物，經訓練後每週自行注射於腹部或大腿；劑型細節待仿單公布後確認 †。目前沒有任何凍乾研究用劑型在社群流通的紀錄。計算器不適用。

6常與之一同研究的化合物

在放血治療之外使用，並視情況合併 hydroxyurea、interferon alfa 或 ruxolitinib。間接比較對象為 ropeginterferon alfa-2b（已核准用於 PV）。相關的鐵軸肽與模擬物：天然鐵調素（內源性）、minihepcidins（研究階段），以及開發中用於 β 型地中海貧血的鐵調素路徑藥物。

僅為資訊性交叉連結，並非組合搭配建議。

7各地區法規狀態

地區狀態（查核於 —）
美國據報導於 2026 年 8 月 28 日獲 FDA 核准（Mimrylo）用於成人真性紅血球增多症，此前已獲優先審查（Priority Review）以及突破性療法（Breakthrough Therapy）與孤兒藥（Orphan Drug）認定 †
歐盟未獲授權；預期將提出上市許可申請 †
英國未獲許可
澳洲未核准
南非未註冊
運動（WADA）未被特別列入。它降低而非提高血球比容，因此不屬於血液禁藥；不過，它可能使運動員生物護照的判讀更加複雜。請查閱最新清單 †

8尚未解答的問題

  • 以鐵限制控制血球比容，能否像放血治療一樣降低血栓及進展為骨髓纖維化的風險？目前尚無長期結果資料。
  • 任何皮膚癌訊號的真實程度。
  • 鐵調素模擬物是否會在血色素沉著症、地中海貧血或其他鐵過載狀態中獲得應用。

9參考文獻

  1. 1Kremyanskaya M et al. (2024). Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera (REVIVE). NEJM. PubMed · DOI
  2. 2Kremyanskaya M et al. (2025). Rusfertide for phlebotomy-dependent polycythemia vera: the VERIFY phase 3 trial. NEJM [verify authorship and journal]. PubMed
  3. 3Ganz T, Nemeth E (2012). Hepcidin and iron homeostasis. Biochim Biophys Acta. PubMed · DOI
  4. 4Casu C, Nemeth E, Rivella S (2018). Hepcidin agonists as therapeutic tools. Blood. PubMed · DOI
  5. 5Ginzburg YZ et al. (2021). Dysregulated iron metabolism in polycythemia vera: etiology and consequences. Leukemia [verify]. PubMed
  6. 6FDA approval announcement and prescribing information for rusfertide (2026) [verify]. PubMed

參考文獻正在對應到 PubMed／DOI 識別碼；在此之前，連結會在 PubMed 中搜尋該筆引文。

† 我們的審閱員正在依據現有來源進行確認。

10社群

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自我報告的副作用 第 2 階段

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11頁面歷史

2026年10月31日Profile published — awaiting medical review

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