Conotoxins
conopeptides(芋螺肽);依家族分類——α-conotoxins(如 Vc1.1/ACV1、GID、ImI)、μ-conotoxins(如 GIIIA、SIIIA、KIIIA)、χ-conotoxin MrIA(Xen2174)、δ-、κ- 與 ω-conotoxins。Ziconotide(ω-MVIIA)有其專屬檔案(#134)
1這是什麼
芋螺是掠食性的海洋軟體動物,牠們以中空的齒舌齒如魚叉般刺入魚類、蠕蟲或其他螺類,並注入含有數十至數百種短肽的毒液。每個物種都製造自己的毒液組合;在約 700 種 Conus 物種中,不同 conopeptides 的總數估計達數十萬種,其中僅有數百種已被描述。Baldomero Olivera 在猶他大學的實驗室自 1970 年代起奠定了這個領域。
使 conotoxins 具有科學價值的是其亞型選擇性。古典藥物可能作用於整個受體家族,而個別 conotoxins 卻能區分彼此高度相近的亞型——特定的菸鹼型受體次單元計量組成、特定的鈉離子通道異構型。這種精準度使它們成為繪製大部分離子通道藥理學版圖的試劑。
其中一種已成為藥物。Ziconotide 是來自 Conus magus 的 ω-conotoxin MVIIA 的合成形式,已核准用於重度慢性疼痛,經植入式鞘內幫浦給藥,詳見檔案 #134。本頁涵蓋本類的其餘成員,而誠實的總結是:極為出色的藥理工具、兩次認真但不成功的臨床嘗試,以及大量的臨床前研究。
2推測的作用機制
不同家族,機轉確實不同:
3研究顯示了什麼
Vc1.1 / ACV1 用於神經病變疼痛
Xen2174(χ-conotoxin MrIA 類似物)
μ-conotoxins 作為研究工具
其他家族與適應症
人體暴露——螫刺
4已報告的副作用與交互作用
文獻報告
文獻(臨床). 本類中最具參考價值的安全性資料來自 ziconotide(#134),鞘內給藥會造成頭暈、噁心、意識混亂、記憶力受損、眼球震顫、步態不穩,以及——重要的是——包括思覺失調症狀與自殺傾向在內的嚴重精神與神經不良反應,治療窗狹窄,需緩慢調整劑量。任何作用於中樞的 conotoxin 在另有證實之前,都應假定帶有途徑特異性的神經風險。
文獻(螫刺中毒). 感覺異常、局部麻木、肌肉無力、複視、吞嚥困難、鬆弛性麻痺與呼吸停止。嚴重度與物種及螫刺部位有關。
社群報告
社群使用情形:基本上沒有任何紀錄。自行施用既危險又徒勞——本類中唯一證實具止痛療效的成員,因治療窗狹窄而需要以手術植入鞘內幫浦並由醫師管理劑量調整,而麻痺性家族則完全沒有治療效果,只有毒性。理論上. 對 μ-conotoxins 而言,全身性鈉離子通道阻斷意味著心肌與骨骼肌毒性;對作用於肌肉型亞型的 α-conotoxins 而言,則是神經肌肉麻痺;而對其中任何一種而言,重複給藥都可能產生免疫原性。
交互作用。 就 ziconotide 而言,與鴉片類藥物及鎮靜劑併用會產生相加性的中樞神經系統抑制。其他成員尚未被描述。
研究者常監測的指標
未核准的成員尚未建立化合物專屬的指標,且在試驗之外並無人體給藥。補充說明:研究用途不適用任何實驗室指標。
| 指標 | 為何受到關注 |
|---|---|
| 對於鞘內給藥的 ziconotide(#134),已確立的臨床監測為神經學與精神科方面 | 血清肌酸激酶也會一併追蹤,因為曾有升高的報告——而該檔案是本類中唯一經臨床驗證的監測架構。 |
| 電生理的標靶接合(以膜片鉗測量特定通道亞型的阻斷)是臨床前研究所使用的指標 | |
| 在螫刺中毒的情況下,相關監測為呼吸方面 | 血氧飽和度、通氣是否充足、延髓功能——因為死因是麻痺,而非可量測的生化異常。 |
對所有人免費。安全資訊絕不設付費牆。
5劑型與操作處理
Conotoxins 是離子通道藥理學中最有價值的試劑之一,而它們就只是如此:- 效價尺度。這些肽中有許多在奈莫耳或次奈莫耳濃度下即具作用,而麻痺性家族在小動物中的致死劑量遠低於實驗室日常處理的量。操作上的精準是安全要求,而非講究。- 給藥途徑正是整個問題所在。這種大小的肽無法穿過血腦屏障,且清除迅速。唯一進入臨床的 conotoxin 是以鞘內幫浦給藥,而該途徑同時是其療效與不良反應的來源。對本類任何成員而言,全身性或皮下給藥都沒有任何支持依據。- 物種差異並非理論問題。Vc1.1 計畫之所以失敗,是因為大鼠與人類受體的效價相差數個數量級。本類的動物療效資料應在此案例的脈絡下閱讀。- 來源。研究用肽為化學合成,並須經氧化摺疊以形成正確的雙硫鍵配對——這並非簡單步驟,也是來源不明的材料其身分同樣不明的原因。活體芋螺是危險動物。此處不提供任何配製、溶劑、濃度或保存指引。
6常與之一同研究的化合物
Ziconotide(#134)為本類唯一核准的成員;tetrodotoxin 與 saxitoxin 為對照用的鈉離子通道阻斷劑;ProTx-II(#199)為針對同一 Nav1.7 標靶的蜘蛛毒液鈉離子通道肽;mambalgins(#193)則是另一項源自毒液的止痛研究嘗試。
僅為資訊性交叉連結,並非組合搭配建議。
7各地區法規狀態
| 地區 | 狀態(查核於 —) |
|---|---|
| 美國 | Ziconotide(#134)已獲 FDA 核准。其他 conotoxin 均未核准;僅為研究用化學品 |
| 歐盟 | Ziconotide 已獲授權;其他均無 |
| 英國 | Ziconotide 已取得藥品許可;其他均無 |
| 澳洲 | Ziconotide 已核准;其他均無。(特別註明是因為許多奠基性研究與 Vc1.1 計畫均在澳洲進行) |
| 南非 | Ziconotide 的狀態不明 †;無其他 conotoxin 登記 |
| 運動 | WADA 未將其列為一個類別;原則上 S0 適用於未核准物質。無運動表現用途 |
8尚未解答的問題
- 亞型選擇性能否保留在一個夠小或夠穩定、足以全身性或口服給藥的分子中?
- 究竟是 α9α10 菸鹼型受體這個標靶選錯了,還是 Vc1.1 這個分子選錯了,或兩者皆是——而 GABA-B 機轉是否提供了更好的途徑?
- 估計達數十萬種的 conopeptides 中,有多少在藥理學上是全新的,而這個領域是否具備足夠的通量去查明?
- 為何具有 ziconotide 這般療效的藥物,在實務中仍如此少被使用——這又說明了鞘內肽類整體的可行性如何?
9參考文獻
- 1Terlau H, Olivera BM (2004). Conus venoms: a rich source of novel ion channel-targeted peptides. Physiol Rev. PubMed · DOI
- 2Olivera BM et al. (1985). Peptide neurotoxins from fish-hunting cone snails. Science. PubMed · DOI
- 3Satkunanathan N et al. (2005). Alpha-conotoxin Vc1.1 alleviates neuropathic pain and accelerates functional recovery of injured neurones. Brain Res. PubMed · DOI
- 4Callaghan B et al. (2008). Analgesic alpha-conotoxins Vc1.1 and Rg1A inhibit N-type calcium channels in rat sensory neurons via GABA-B receptor activation. J Neurosci. PubMed · DOI
- 5Nielsen CK et al. (2005). Anti-allodynic efficacy of the chi-conopeptide, Xen2174, in rats with neuropathic pain. Pain. PubMed · DOI
- 6Safavi-Hemami H et al. (2015). Specialized insulin is used for chemical warfare by fish-hunting cone snails. PNAS. PubMed · DOI
- 7Lewis RJ, Dutertre S, Vetter I, Christie MJ (2012). Conus venom peptide pharmacology. Pharmacol Rev. PubMed · DOI
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